Amplio Pharma wil eigen medicijn in apotheek zien

Het huidige succes van het bedrijf is volgens Mensonides voor een belangrijk deel te danken aan het netwerk in Amsterdam en Noord-Holland.

Captains of Biotech

Blijven innoveren is een must om in onze groeiende zorgbehoefte te voorzien. De metropool Amsterdam is perfect gepositioneerd om uit te groeien tot de internationale wereldtop in biotech en zo een belangrijke bijdrage te leveren aan economie en maatschappij.

Want onze regio telt veel meer bijzondere biotechbedrijven dan je denkt. En daar mogen we best trots op zijn.

Daarom werken Amsterdam UMC, ROM InWest, Gemeente Amsterdam en Amsterdam Economic Board samen aan de serie ‘Captains of Biotech’. In deze serie zetten we bijzondere biotechbedrijven die onze regio rijk is in de spotlights.

“Als chemicus ben je God.”

Deze uitspraak tijdens een college van professor en latere Nobelprijswinnaar Ben Feringa, triggerde iets bij de jonge Marguerite Mensonides. Een chemicus maakt iets wat daarvoor nog niet bestond, legde hij uit. “Als je achttien bent en mijn persoonlijkheid hebt, komt zo’n boodschap wel binnen. Ik dacht: godin zijn, dat lijkt me wel wat.”

Mensonides specialiseerde zich in medicinale chemie en ging werken in de farmaceutische industrie. Daar ontdekte ze dat het bedenken van nieuwe moleculen één ding is, maar dat slechts een klein deel uiteindelijk uitgroeit tot een werkzaam en veilig geneesmiddel.

“Ons lichaam is zo complex dat maar heel weinig nieuwe stoffen precies doen wat je hoopt, op de plek waar dat moet, zonder tegelijkertijd onacceptabele bijwerkingen te veroorzaken. Het overgrote deel haalt daardoor de eindstreep niet.”

Die ervaring bracht haar op een andere gedachte. Misschien ligt de grootste winst niet altijd in het ontwikkelen van iets compleet nieuws. Misschien moeten we beter kijken naar de medicijnen die er al zijn.

Oude medicijnen, nieuwe kansen

Dat is precies wat Amplio Pharma doet. Het bedrijf ontwikkelt geen volledig nieuw molecuul, maar probeert een bestaand en bewezen medicijn beter te laten werken.

Het eerste product is NovoBioJect, een mogelijke nieuwe behandeling voor reumatoïde artritis. De meeste patiënten beginnen met methotrexaat, een relatief goedkoop medicijn dat al tientallen jaren wordt gebruikt. Bij een groot deel werkt het onvoldoende, waardoor aanvullende en duurdere medicijnen nodig zijn.

Volgens Amplio Pharma verlaat methotrexaat de cellen waar het zijn werk moet doen te snel. NovoBioJect combineert het daarom met een tweede bekende stof die de uitgang deels sluit. Zo blijft het medicijn langer waar het zijn werk moet doen. Niet méér medicijn het lichaam in, maar minder medicijn de doelcel uit.

“Als je de uitgang sluit, blijft de werkzame stof langer op de juiste plek”, legt Mensonides uit. “Daardoor kan het medicijn mogelijk beter werken, zonder de dosis te verhogen.”

Onderzoek moet uitwijzen of patiënten hier daadwerkelijk baat bij hebben. Als dat zo is, hoeven zij mogelijk minder snel over te stappen op duurdere vervolgbehandelingen. Dat kan hun kwaliteit van leven verbeteren én de zorg betaalbaarder houden.

‘Dat kan iedereen bedenken’

De aanpak klinkt bijna te logisch. “We krijgen vaak te horen: dit is zo simpel, als het zou werken had iemand het toch allang gedaan? Maar dat zeggen mensen ook van Mondriaan. Een paar lijnen en drie kleuren. Dat kan iedereen! Maar je moet wel de eerste zijn die het bedenkt en uitvoert.”

Die schijnbare eenvoud past niet altijd bij het traditionele beeld van farmaceutische innovatie.

“We horen vaak dat je een verbetering van een bestaand medicijn niet goed kunt beschermen”, zegt Mensonides. “Maar dat is een misvatting.” Amplio Pharma heeft een zogeheten composition-of-matter-octrooi op de specifieke combinatie van methotrexaat en novobiocine in NovoBioJect. Daarmee is niet alleen het idee beschermd, maar ook het concrete geneesmiddelproduct en de therapeutische toepassing ervan. Dat maakt de therapie ook commercieel interessant voor farmaceutische bedrijven.

Toch gaat binnen de sector veel aandacht en geld naar nieuwe moleculen, gentherapieën en andere compleet nieuwe behandelingen. Bestaande medicijnen worden al snel gezien als een afgesloten hoofdstuk of een markt waarin weinig meer te verdienen valt.

Volgens Mensonides is dat een gemiste kans. “Oude medicijnen hebben enorm veel waarde voor patiënten en artsen. We weten al veel over de werking en veiligheid. Toch zitten er soms nog grote gaten in de manier waarop ze worden gebruikt. Daar wordt te weinig naar gekeken, omdat iedereen bezig is met het volgende nieuwe molecuul.”

Van Lund naar Nederland

Amplio Pharma ontstond in Lund, waar Mensonides het bedrijf samen met haar voormalige AstraZeneca-collega’s Charlott Brunmark en Karin von Wachenfeld oprichtte. In Zweden kregen ze het echter moeilijk van de grond. De focus lag er sterk op volledig nieuwe geneesmiddelen en technologieën, terwijl in Nederland al veel langer wordt nagedacht over efficiënter medicijngebruik.

Na aanvankelijk onderdak te hebben gevonden in Leiden, kwam het bedrijf in contact met een onderzoeksgroep van het Amsterdam UMC. De groep had een cruciale meetmethode ontwikkeld, waarmee Mensonides kon aantonen hoe NovoBioject precies werkt. En hoe je belangrijke biomarkers voor effectiviteit kunt meten, bijvoorbeeld al tijdens een fase 1 klinische trial. Nu kennis uit het Amsterdam UMC ook via Amplio Pharma gevaloriseerd werd, opende dat de deuren voor een investering van Amsterdam UMC Ventures Holding, Innovatiefonds Noord-Holland en later van ROM InWest.

“De verhuizing naar Amsterdam heeft ons uiteindelijk het voortbestaan van het bedrijf gebracht. Zonder de kennis en financiering die we hier vonden, is het de vraag of Amplio Pharma vandaag nog had bestaan.”

Nu staat het bedrijf voor zijn volgende grote stap. De fase 1 klinische studie is volgens Mensonides succesvol afgerond. Niet alleen lijken de gebruikte stoffen veilig te kunnen worden toegediend, ook zagen de onderzoekers een biologisch signaal dat past bij het beoogde werkingsmechanisme: er wordt inderdaad significant meer medicijn opgeslagen in de relevante cellen.

De volgende studie moet aantonen of meer patiënten daardoor ook daadwerkelijk sneller beter worden. Daarvoor heeft Amplio Pharma circa tien miljoen euro nodig.

Amsterdam is te bescheiden

Volgens Mensonides heeft de Amsterdamse regio alles in huis om internationaal een veel grotere rol te spelen in Life Sciences & Health. Er zijn toonaangevende ziekenhuizen en kennisinstellingen, ervaren onderzoekers, patiëntenorganisaties, investeerders en steeds meer jonge bedrijven.

“Amsterdam heeft misschien last van zijn eigen succes. Er gebeurt hier zó veel, dat Life Sciences & Health ondersneeuwt. In een regio met één duidelijk specialisme is het gemakkelijker om jezelf daarmee te profileren.”

Dat vraagt niet alleen om communicatie. Het regionale netwerk moet verder groeien en partijen moeten elkaar vaker ontmoeten. Start-ups, gevestigde farmaceutische bedrijven, kennisinstellingen, investeerders én beleidsmakers horen aan dezelfde tafel.

“De infrastructuur lijkt relatief nieuw, maar er zitten zeer deskundige mensen. Nu moeten we zorgen dat het netwerk groeit en dat bedrijven langdurig worden ondersteund. Life Sciences & Health vraagt om een lange adem.”

Eigen medicijn in de apotheek

“Eagles-gitarist Glenn Frey zei ooit: I wanted to hear my record on the radio. Mijn doel is om mijn eigen medicijn in de apotheek te zien. Misschien lukt dat net niet binnen vijf jaar, maar binnen tien jaar moet het zeker kunnen. Als NovoBioJect straks daadwerkelijk in de apotheek ligt, heeft Noord-Holland daarin een doorslaggevende rol gespeeld. Dan hoop ik dat een paar mensen weten dat het daar ligt omdat wij jarenlang tegen de stroom in hebben geduwd en getrokken.”